健康
輝瑞血友病新型療法亮相進(jìn)博會(huì)
2024/11/08 12:27 來(lái)源：社區(qū)文化網(wǎng) 閱讀：1.4萬(wàn)
第七屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)期間,，以 “創(chuàng)新驅(qū)動(dòng) 診療升級(jí)” 為主題的輝瑞罕見(jiàn)病及血液腫瘤主題論壇成功舉行,，同期,每周一次固定劑量皮下注射的抗組織因子途徑抑制物HYMPAVZI?（馬塔西單抗/marstacimab-hncq）亮相第七屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)輝瑞展臺(tái),論壇聚焦血液疾病最新診療前沿信息，與會(huì)嘉賓共同探討創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)臨床診療升級(jí)的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)與成果,，旨在攜手提升我國(guó)血液系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新診療水平,，改善血友病患者生活質(zhì)量，助力患者回歸正常生活,。
“創(chuàng)新驅(qū)動(dòng) 診療升級(jí)” 輝瑞罕見(jiàn)病及血液腫瘤新產(chǎn)品首秀儀式
“‘讓每一位罕見(jiàn)病患者重啟新生’是輝瑞的堅(jiān)定承諾,。輝瑞長(zhǎng)期致力于推進(jìn)血友病診療與患者關(guān)愛(ài)，是目前國(guó)內(nèi)唯一一家同時(shí)擁有基因重組凝血VIII因子和凝血IX因子產(chǎn)品組合的公司,，因子替代療法開(kāi)創(chuàng)了血友病從按需治療到預(yù)防治療的時(shí)代,。“輝瑞中國(guó)區(qū)醫(yī)院急癥及血液與罕見(jiàn)病事業(yè)部總經(jīng)理部李進(jìn)暉表示,，“進(jìn)博會(huì)是展示企業(yè)新質(zhì)生產(chǎn)力的一個(gè)高質(zhì)量,、開(kāi)放的平臺(tái)。通過(guò)進(jìn)博會(huì),，輝瑞得以介紹并展示在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的全球創(chuàng)新治療藥物和診療理念,。我們將繼續(xù)與中國(guó)政府、行業(yè)和社會(huì)各界密切合作,，進(jìn)一步推動(dòng)開(kāi)啟血友病診療新篇章,，助力‘健康中國(guó)2030’宏偉目標(biāo) 的早日實(shí)現(xiàn)?！?/span>
頻繁輸注帶來(lái)沉重治療負(fù)擔(dān),，患者依從性差
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，致殘率高,，患者會(huì)終身伴有凝血功能障礙,。數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)血友病的患病率約為2.73/100,000,，致殘率高達(dá)70%,，三分之二的患者到了成年以后，都會(huì)有關(guān)節(jié)肌肉致殘,，影響正常的生活和工作能力,。
中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)、全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任李林康介紹說(shuō)：“隨著醫(yī)學(xué)的進(jìn)步,，我國(guó)血友病治療效果和個(gè)體預(yù)防取得了很大進(jìn)步,。目前，血友病臨床診療在藥物選擇,、可及性及診療流程方面,，相較其他罕見(jiàn)病有了長(zhǎng)足進(jìn)展。然而,，中國(guó)血友病的整體治療與國(guó)際相比仍存在差距,，由于治療方案存在諸多限制,，血友病患者日常要面臨多種挑戰(zhàn)，臨床負(fù)擔(dān)重,，為了提高患者的生活質(zhì)量,，還需要社會(huì)多方共同努力?！?nbsp;
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授介紹,，“目前,，臨床治療血友病的療法有限,，血友病群體的治療需求存在多種未被滿足的問(wèn)題，包括難以堅(jiān)持用藥,、治療對(duì)生活的影響,、抑制物風(fēng)險(xiǎn)及長(zhǎng)期治療的壓力。以血友病 A 兒童患者為例,，預(yù)防治療每周需要 2 - 3 次輸注凝血因子或隔天一次,，血友病 B 患者則每周需要 1 - 2 次輸注。凝血因子通過(guò)靜脈穿刺輸注,，頻繁的靜脈穿刺對(duì)兒童帶來(lái)很大痛苦,，也給患兒家長(zhǎng)帶來(lái)很大心理壓力?！?nbsp;
一項(xiàng)中國(guó)代表性在線調(diào)查研究顯示：我國(guó)以凝血因子替代療法為主要治療方案,，僅有18%的成年患者能夠堅(jiān)持規(guī)律性替代治療。此外,，頻繁輸注增加治療負(fù)擔(dān),，導(dǎo)致依從性差，并且在治療過(guò)程中難以實(shí)現(xiàn)“零出血”,，患者仍可能發(fā)生關(guān)節(jié)疾病,。
馬塔西單抗實(shí)現(xiàn)“三重“創(chuàng)新 有效控制出血
馬塔西單抗是由輝瑞公司研發(fā)的一種血友病新型療法，是一種針對(duì)組織因子途徑抑制劑（TFPI）K2結(jié)構(gòu)域的再平衡藥物,。該藥物曾獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格和孤兒藥資格,，并于今年 10 月獲FDA批準(zhǔn)，用于規(guī)律性治療不伴凝血因子抑制物的血友病 A（先天性凝血VIII因子缺乏癥）或血友病 B（先天性凝血IX因子缺乏癥）的12歲及以上患者,，以減少出血的發(fā)作,。
會(huì)上，作為該非因子療法馬塔西單抗在中國(guó)臨床研究的牽頭主要研究者,，楊仁池教授分享了馬塔西單抗Ⅲ期BASIS研究數(shù)據(jù),。“馬塔西單抗的研發(fā)利用創(chuàng)新機(jī)制,，通過(guò)抑制 TFPI 對(duì)凝血通路核心 —— 凝血因子 X（FⅩ）的抑制作用,，恢復(fù)凝血,，達(dá)到出血和凝血的再平衡。這種創(chuàng)新機(jī)制不受血友病類型影響,，可同時(shí)滿足血友病 A 及血友病 B 患者的治療需求,；理論上不受抑制物影響，有望解決原有治療受限于血友病類型和產(chǎn)生抑制物的臨床痛點(diǎn),。此外,，馬塔西單抗每周一次、皮下給藥,、且無(wú)需根據(jù)體重調(diào)整劑量的治療模式,，有望改變傳統(tǒng)療法一周多次、靜脈輸注給患者及家人帶來(lái)的心理負(fù)擔(dān)和用藥負(fù)擔(dān),。這三重創(chuàng)新,，有望大大改善血友病患者的生存預(yù)后?！?nbsp;楊仁池教授表示,。
BASIS研究是一項(xiàng)全球性的III期、開(kāi)放標(biāo)簽,、多中心研究,，評(píng)估了馬塔西單抗對(duì)12歲至75歲以下患有重型血友病A（定義為FVIII <1%）或中重型至重型血友病B（定義為FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的療效和安全性。該研究不伴抑制物隊(duì)列的中期分析結(jié)果顯示,，與因子預(yù)防（RP）和按需治療(OD)相比,，馬塔西單抗可使不伴抑制物的血友病A 及血友病 B患者在 12 個(gè)月的積極治療期后的經(jīng)治療出血的年化出血率 (ABR) 分別降低 35% 和 92%。
今年8月,，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）已受理馬塔西單抗的上市申請(qǐng),，10月24日， 馬塔西單抗被納入CDE《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃（“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”）》試點(diǎn)項(xiàng)目,，這也是首個(gè)被納入CDE“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”的藥物,。
李林康理事長(zhǎng)表示：“非因子治療不同于因子替代療法的按需治療和預(yù)防治療，在減少出血方面具有重大意義的進(jìn)步,。對(duì)于許多需要頻繁,、耗時(shí)的靜脈輸注治療方案的患者，馬塔西單抗的治療方式更加方便,，可以減輕患者的治療負(fù)擔(dān),。我們很高興看到輝瑞將創(chuàng)新的血友病非因子療法引入中國(guó)，并且被CDE納入‘關(guān)愛(ài)計(jì)劃’,。新治療手段的引入對(duì)中國(guó)血友病患者無(wú)疑是個(gè)好消息,，我們期待它能早日落地，服務(wù)中國(guó)血友病患者?！?/span>
《醫(yī)師報(bào)》社執(zhí)行社長(zhǎng)兼執(zhí)行總編輯張艷萍主持了論壇訪談環(huán)節(jié),。來(lái)自輝瑞中國(guó)區(qū)副總裁、市場(chǎng)準(zhǔn)入及商務(wù)部總經(jīng)理錢云,，輝瑞中國(guó)區(qū)副總裁,、首席醫(yī)學(xué)事務(wù)官曹峻洋博士分別圍繞推進(jìn)創(chuàng)新藥物可及性，以患者為中心,、彰顯科學(xué)領(lǐng)導(dǎo)力等話題進(jìn)行了分享,，積極探索打通診療全鏈路關(guān)鍵環(huán)節(jié)。（圖文/輝瑞中國(guó)）