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從“無藥可用”到“精準(zhǔn)破局”——中國目前唯一獲批庫欣綜合征口服新藥適銳颯?上市
2025/04/12 19:03 來源：《社區(qū)文化》雜志 閱讀：11.6萬
近日， Recordati集團(tuán)中國全資子公司銳康迪（北京）醫(yī)藥有限公司旗下的適銳颯?（磷酸奧唑司他片）正式在中國上市。據(jù)悉,，這是國內(nèi)目前唯一獲批的用于治療成人庫欣綜合征（皮質(zhì)醇增多癥）的口服新藥,，它的上市填補(bǔ)了此類疾病國內(nèi)藥物治療的空白。
以患者為中心,，專注罕見病領(lǐng)域,，惠及更多中國患者
“適銳颯在國內(nèi)成功上市，是多方協(xié)作共同努力的成果,?！变J康迪總經(jīng)理胡茂勝此前特別提到了臨床試驗團(tuán)隊的日夜堅守和藥監(jiān)局對新藥落地的支持，并強(qiáng)調(diào)銳康迪集團(tuán)將堅持在罕見病藥物領(lǐng)域的不斷耕耘,，共同為廣大庫欣綜合征患者帶來系統(tǒng)性的治療新機(jī)遇,，推動建立新的臨床治療標(biāo)準(zhǔn)，開創(chuàng)治療新格局,。胡茂勝表示：“我們受益于國家在罕見病和創(chuàng)新藥方面的政策支持,，正努力將更多治療罕見疾病的產(chǎn)品引入中國，造福本土患者,?！?/span>
適銳颯是中國目前唯一獲批治療庫欣綜合征的藥品，在中國享受優(yōu)先審評
“適銳颯是中國目前唯一獲批治療庫欣綜合征的藥品,，填補(bǔ)了中國庫欣綜合征患者治療藥物的臨床空白,。” 銳康迪銷售市場總監(jiān)谷鵬先生這樣介紹：適銳颯是FDA認(rèn)定的First-in-Class創(chuàng)新藥品,，在美國、歐盟,、澳大利亞得到孤兒藥認(rèn)定,，并且作為“臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥”在2023年9月獲得CDE優(yōu)先審評審批資格,，并于2024年9月正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局的進(jìn)口批文,。同時，全球多項臨床研究的積極結(jié)果,，充分驗證了奧唑司他的有效性和安全性,。
新藥對中國患者療效顯著，長期管理新模式更是核心
“從臨床數(shù)據(jù)來看,，中國患者對適銳颯的敏感性較高,，其日用劑量約為歐美患者的一半?！弊鳛樵撍幬锱R床試驗主要研究者,，北京大學(xué)第一醫(yī)院內(nèi)分泌科郭曉蕙教授分享過一組數(shù)據(jù)：兩項覆蓋全球210例患者的III期研究顯示，適銳颯可以快速且持久地降低皮質(zhì)醇水平，最長維持療效超4年,，生活質(zhì)量顯著改善,，且中國患者對適銳颯更加敏感，每日用量大概只有歐美患者的一半,。她提出：“新藥上市真正意義在于,，為無法手術(shù)、術(shù)后復(fù)發(fā)或存在高危并發(fā)癥的患者提供了全新的藥物治療選擇,?！?/span>
這一觀點(diǎn)與北京協(xié)和醫(yī)院內(nèi)分泌科朱惠娟教授提出的“終身管理”理念不謀而合。她指出,，“庫欣綜合征治療的終點(diǎn),，不僅是皮質(zhì)醇水平達(dá)標(biāo)，更重要的是實(shí)現(xiàn)患者身心的全面康復(fù),，使其能夠真正回歸正常生活,。”數(shù)據(jù)顯示,，即便生化指標(biāo)恢復(fù),，庫欣綜合征對患者多系統(tǒng)的影響仍可能持續(xù)，包括心血管代謝風(fēng)險,、骨質(zhì)疏松及心理健康等問題,，且術(shù)后復(fù)發(fā)率高，10年復(fù)發(fā)率甚至高達(dá)25%,?！拔覀冋谕苿印淮螏煨溃K身隨訪’的診療模式轉(zhuǎn)型,，而新藥適銳颯讓這種轉(zhuǎn)型能夠更好,、更快發(fā)展?！?/span>
從“單兵突進(jìn)”到“軍團(tuán)作戰(zhàn)”：多學(xué)科診療的發(fā)展與機(jī)遇
在朱惠娟教授分享的“垂體病多學(xué)科門診”以及其所注重的MDT（多學(xué)科診療）模式中,，內(nèi)分泌科作為主導(dǎo)貫穿始終、神經(jīng)外科/影像科/心理科等多個不同科室在各個階段參與管理,，確保庫欣綜合征患者在診療全程都能獲得專業(yè)而連續(xù)的醫(yī)療服務(wù),，既能提高診療效率，也能提升患者生活質(zhì)量與滿意度,。朱教授認(rèn)為：“MDT能夠綜合各?？苾?yōu)勢，為患者提供全方位的照護(hù),?！?/span>
手術(shù)與藥物的緊密配合：個性化治療方案的構(gòu)建
北京天壇醫(yī)院神經(jīng)外科劉丕楠教授指出：“手術(shù)依然是庫欣綜合征的一線治療方法，但新藥的加入正在拓展全新治療格局?！眲⒔淌谡J(rèn)為,，適銳颯可能為庫欣綜合征手術(shù)帶來的優(yōu)化在于，讓不能手術(shù)的患者有機(jī)會進(jìn)行手術(shù),，讓可以手術(shù)的患者以更好的身體狀態(tài)進(jìn)行手術(shù),，讓接受手術(shù)治療的患者圍手術(shù)期體驗更好。術(shù)前使用適銳颯,，可改善多種庫欣合并癥,，改善血糖和血壓，減少出血傾向,，優(yōu)化患者狀態(tài),，降低麻醉風(fēng)險，增加手術(shù)成功率,。同時,，術(shù)前用藥有助于減輕術(shù)后皮質(zhì)醇戒斷綜合征，使患者在手術(shù)前后皮質(zhì)醇水平的變化更加平穩(wěn),，從而緩解術(shù)后的惡心,、疲勞、腰背痛和關(guān)節(jié)痛等不適,，提升整體的術(shù)后體驗,。
而歷經(jīng)兩次復(fù)發(fā)的患者代表張女士坦言，“如果十年前就有藥物輔助術(shù)后管理,，或許不必用健康為拖延付出代價”,。由于對術(shù)后復(fù)查和長期監(jiān)測缺乏重視，張女士在十年內(nèi)經(jīng)歷了兩次手術(shù),，均出現(xiàn)術(shù)后復(fù)發(fā),，病情一度危及生命。這段經(jīng)歷折射出傳統(tǒng)治療模式的痛點(diǎn)——長期綜合管理方案的缺失以及傳統(tǒng)管理方案的依從性問題,。適銳颯有望配合一線治療與多學(xué)科綜合管理，提供“溫和,、方便,、持續(xù)”的長期管理方案，從而切實(shí)緩解患者面臨的實(shí)際困擾,。
專家們與多方代表也共同呼吁,，行業(yè)各方能夠在未來繼續(xù)加強(qiáng)多學(xué)科協(xié)作，在臨床實(shí)踐中不斷優(yōu)化用藥策略,，為庫欣綜合征的臨床治療建立全新標(biāo)準(zhǔn)與新格局,。